Результаты, полученные на мышах, показывают возможности медикаментозной терапии плода при глухоте
Новое исследование, проведенное учеными-слушателями из Университета здоровья и науки штата Орегон, предлагает способ лечения и профилактики трудноизлечимых генетических заболеваний до рождения. Об этом пишет eurekalert.org
Исследователи из Центра исследований слуха штата Орегон, работающие с мышами, вводили специально разработанную синтетическую молекулу в развивающееся внутреннее ухо эмбриональных мышей через 12 дней после оплодотворения. Исследование показало, что метод исправил экспрессию мутировавшего гена, который вызывает синдром Ашера, расстройство, характеризующееся глухотой и прогрессирующей потерей зрения, поражающее примерно 4-17 из каждых 100 000 человек.
Методика напрямую не имела клинического применения у людей. Тем не менее, новое исследование в сочетании с предыдущими результатами позволяет предположить, что лекарственная терапия может осуществляться через амниотическую жидкость.
Полученные результаты будут опубликованы в журнале Nucleic Acids Research.
Читайте еще: За неделю в Европе зарегистрировали более 2 тысяч случаев гриппа
Исследователи ожидают перехода от мышиной модели к приматам, которые более точно моделируют потерю слуха у человека, прежде чем метод будет готов к клиническим испытаниям на людях.
Исследование будет полезно для потенциального лечения и профилактики нескольких типов врожденных форм нарушений слуха