Ученые заявляют, что со временем смогут лечить митохондриальные заболевания

Ученые заявляют, что со временем смогут лечить митохондриальные заболевания

Новое исследование ученых из Кембриджского университета показало, что митохондрии можно «исправить» 

В митохондриях происходят ключевые метаболические процессы, жизненно важные для обеспечения клеток энергией, и они играют центральную роль в принятии решений о судьбах клеток. 

Митохондрии подвергаются уникальному генетическому контролю как ядерной ДНК, так и собственного генома — митохондриальной ДНК (мтДНК). Мутации в мтДНК часто приводят к заболеваниям, наследуемым по материнской линии.

В течение долгого времени генетические манипуляции с мтДНК млекопитающих представляли серьезную проблему, препятствуя способности понять основную митохондриальную биологию и механизмы, лежащие в основе митохондриальных заболеваний. Однако недавно появился новый инструмент для мутагенеза мтДНК. 

В новой работе ученые тестируют этот новый инструмент на мышиной модели. Сначала они ввели специальный препарат в кровоток мышей, используя для этого модифицированный вирус. Он нашел дефектные митохондриальные клетки и отредактировал основу ДНК, заменив одну молекулу на другую. В итоге ученые устранили поврежденный геном. Эта работа дает важную информацию о потенциальном лечении митохондриальных заболеваний.

Митохондриальные заболевания представляют собой генетические нарушения, вызванные мутациями, которые приводят к нарушению выработки митохондриальной энергии и нарушениям других аспектов клеточного гомеостаза. 

Митохондриальные нарушения с распространенностью около 23 на 100 000 являются одними из наиболее распространенных наследственных заболеваний и часто связаны с тяжелой инвалидностью и сокращением продолжительности жизни. В настоящее время не существует эффективных методов лечения этих заболеваний.