Новый препарат, подавляющий гены, устраняет сильную боль, которой страдают пациенты с порфирией. Это заболевание имеет наследственный характер и лишает людей полноценной жизни. Клинические испытания показали, что препарат на 74% облегчил симптомы
Порфирия встречается редко. Например, в Великобритании ежегодно фиксируется в среднем 17 новых случаев. Но все же с помощью сайленсинга (выключения или подавления) генов можно совершить революцию в медицине, передает bbc. Подавление гена помогает выявить первопричину болезни, а не просто справиться с симптомами. Порфирия – группа заболеваний, которые возникают из-за недостатка ферментов, принимающих участие в синтезе гема (химическое соединение, которое переносит кислород и делает кровь красной). Он является главным компонентом гемопротеинов – белков, которые присутствуют во всех тканях. У больных заболевание приводит к накоплению в организме токсичных белков, которые вызывают сильные физические боли.
Прием препарата в рамках клинических испытаний показал превосходные результаты. Добровольцы почувствовали огромную разницу, отметили снижение болевых ощущений и перестали быть зависимыми от обезболивающих на основе опиатов. В комплексе это дает людям возможность жить нормальной жизнью: работать, заводить семьи, обустраивать быт.
Читайте еще: Как питаться, чтобы повысить иммунитет
Клинические испытания показали, что препарат гивосиран снизил количество тяжелых приступов на 74%. Национальный институт здоровья и клинического совершенствования (NICE), который одобряет применение лекарств в Англии, отмечает, что терапия препаратом улучшит качество жизни людей и имеет хорошее соотношение цены и качества.
«Найти лекарство, которое действительно меняет жизнь людей, – невероятно. Если удастся контролировать гены, включать и выключать их, когда нужно, то с точки зрения лечения болезней, становится возможным вылечить почти все, в том числе болезнь Альцгеймера, рак и пр.», – предполагает профессор Рис Дэвид.
Подавление генов уже доказало свою эффективность в лечении других редких генетических заболеваниях, например, амилоидоза – это системное поражение организма, вызванное отложением в тканях особого вещества амилоида (белково-полисахаридного комплекса). Благодаря способности влиять на работу ДНК в человеческом теле, не изменяя его навсегда, лечение уже применяется в виде укола, который нужно делать два раза в год. Подавление генов может быть таким же мощным инструментом, как и антибиотики. С его помощью можно бороться с различными заболеваниями: от рака до сердечно-сосудистых заболеваний и проблем с холестерином.