Исследователи определили первое соединение для восстановления дегенерирующих клеток мозга при парализующей болезни
У выдающегося астрофизика Стивена Хокинга была редкая медленно развивающаяся форма болезни моторных нейронов (также известна как боковой амиотрофический склероз(БАС) или болезнь Лу Герига), которая постепенно на протяжении десятилетий парализовала его. В 2018 году Стивен Хокинг скончался в возрасте 76 лет, так и не дождавшись возможных вариантов лечения своего недуга.
Только сейчас ученые Северо-Западного университета определили первое соединение, которое устраняет продолжающуюся дегенерацию верхних мотонейронов, которые вносят ключевой вклад в БАС -быстрое и смертельное нейродегенеративное парализующее заболевание. При БАС гибнут нервные клетки головного мозга, инициирующие движение, и нервные клетки спинного мозга, контролирующие мышцы. Заболевание приводит к быстро прогрессирующему параличу и смерти.
Помимо БАС, дегенерация верхних мотонейронов также приводит к другим заболеваниям, таким как наследственная спастическая параплегия (HSP) и первичный боковой склероз (PLS).
В ходе исследования после введения нового соединения больные нейроны головного мозга перестали дегенерировать настолько, что стали похожи на здоровые контрольные нейроны после 60 дней лечения, сообщает Science Daily
«Несмотря на то, что верхние двигательные нейроны отвечают за инициирование и модуляцию движения, а их дегенерация является ранним событием при БАС, до сих пор не было возможности лечения для улучшения состояния таких больных», – сказал старший автор Ханде Оздинлер, доцент кафедры неврология в Медицинской школе им. Файнберга Северо-Западного университета. «Мы определили первое соединение, которое улучшает здоровье пораженных верхних мотонейронов».
Читайте еще: Суперраспространители коронавируса: кто они и чем опасны?
Исследование было начато после того, как идентифицировали соединение, NU-9, которое уменьшало неправильную укладку белков в критических клеточных линиях. Соединение не токсично и проникает через гематоэнцефалический барьер.
Соединение NU-9 воздействует на два важных фактора, которые вызывают заболевание верхних мотонейронов при БАС: неправильное сворачивание белков и скопление белков внутри клетки. Белки сворачиваются уникальным образом; когда они складываются неправильно, они становятся токсичными для нейрона. Иногда белки агрегируют внутри клетки и вызывают патологию, как при патологии белка TDP-43. Это происходит примерно в 90% головного мозга всех пациентов с БАС и является одной из наиболее распространенных проблем при нейродегенерации.
Исследовательская группа начала изучать, сможет ли NU-9 помочь восстановить верхние двигательные нейроны, которые становятся больными из-за повышенного неправильного свертывания белков при БАС. Результаты на мышах были положительными. Затем ученые провели эксперименты, чтобы выяснить, как и почему заболевшие верхние двигательные нейроны восстановили свое здоровье.
После введения NU-9 митохондрии произошло улучшению здоровья нейронов. Больные нейроны стали похожи на здоровые контрольные нейроны после 60 дней лечения NU-9.
Верхние двигательные нейроны передают информацию от головного мозга к спинному мозгу, чтобы инициировать произвольное движение. Дегенерация этих нейронов нарушает связь между мозгом и спинным мозгом и приводит к параличу.
Нижние двигательные нейроны имеют прямую связь с мышцами, сокращая мышцу для выполнения движения. Таким образом, активность нижних мотонейронов частично контролируется верхними мотонейронами.
Сейчас ученые завершат более подробные токсикологические и фармакокинетические исследования, прежде чем начать клинические испытания Фазы 1.